Obwohl der Bekanntheitsgrad der Bezeichnungen wie Mukoviszidose, Chorea Huntington, Hämophilie, Retinoblastom und amyotrophe Lateralsklerose auch durch Arzt-/Krankenhausfernsehserien verbessert wurde, werden diese Leiden als seltene Erkrankungen klassifiziert. Dies bedeutet, dass diese Erkrankungen entsprechend der Begriffsbestimmung der Europäischen Union eine Prävalenz von nicht mehr als 5 von 10.000 Personen haben. Das bedeutet jedoch nicht, dass die Gesamtzahl der Personen, die an einer seltenen Erkrankung leiden, gering ist. Weltweit leiden an einer seltenen Erkrankung sogar 350 Millionen Menschen, was keine geringe Herausforderung für den Sektor der klinischen Studien ist.
Charakteristik seltener Erkrankungen
Genetisch bedingte Störungen sind am häufigsten seltene Krankheiten, obwohl auch atypische Krebskrankheiten und Autoimmun-Krankheiten als seltene Erkrankungen angesehen werden. Die ersten Krankheitssymptome können sich schon im Kindesalter zeigen. Doch aufgrund der Seltenheit des Auftretens der Krankheit und der daraus resultierenden geringeren Erfahrung der Ärzte sowie des begrenzten Zugangs zu Spezialuntersuchungen, ist die Stellung einer richtigen Diagnose sehr erschwert. Der Weg von der Diagnose zur angemessenen Behandlung kann für den betroffenen Patienten sehr lang sein, der oftmals zusätzlich unter Isolation und Resignation leidet.
Orphan Drugs
Bei der Behandlung seltener Erkrankungen werden Orphan Drugs („Waisenkinder“ unter den Arzneimitteln) verwendet. Diese Bezeichnung wird von der Gruppe der „verwaisten Krankheiten“ (Orphan Diseases) abgeleitet, zu denen auch seltene Erkrankungen zählen. Die Gruppe der Orphan Diseases umfasst nicht nur relativ selten auftretende Erkrankungen, sondern auch andere Krankheiten, solche wie Malaria, Cholera oder Tuberkulose, die am häufigsten nur in Entwicklungsländern auftreten, wodurch sie für die pharmazeutische Industrie einen geringeren Anreiz darstellen. Dies resultiert aus den hohen Kosten für die Entwicklung und das Inverkehrbringen der Orphan Drugs, bei denen der zu erwartende Umsatz nicht hoch genug ist, um das eingesetzte Kapital zu decken.
Klinische Studien auf dem Gebiet seltener Erkrankungen
Trotz der Schwierigkeiten beim Finden einer entsprechenden Forschungsgruppe und der hohen finanziellen Aufwendungen lässt sich in letzter Zeit eine Zunahme durchgeführter klinischer Studien auf dem Gebiet seltener Erkrankungen beobachten. Dank der sowohl in der Europäischen Union als auch in den USA eingeführten rechtlichen Regelungen für die Organisation klinischer Studien ist es möglich, eine finanzielle Förderung zu erlangen und eine Unterstützung bei der Ausarbeitung der Protokolle bzw. eine Vereinfachung des Ablaufs des Zulassungsverfahrens zu erhalten.
Rolle der effizienten Kommunikation während der Durchführung der klinischen Studien
Aufgrund der begrenzten Zahl der an den medizinischen Studien teilnehmenden Patienten haben zudem entsprechende Informations- und Rekrutierungsanzeigen eine wesentliche Bedeutung. Der ständige Kontakt mit den Patienten muss gepflegt werden, die Patienten müssen regelmäßig über laufende Studien informiert werden und die an sie übermittelten Unterlagen müssen in einer für sie verständlichen Sprache verfasst sein.
BEI KONTEKST arbeiten wir mit über hundert Ärzten und medizinischen Beratern zusammen. Wir verfügen über Erfahrung in der Übersetzung von Unterlagen für klinische Studien und anderer Texte aus dem Bereich der Medizin, einschließlich seltener Erkrankungen.
Unsere Referenzen: marketing@kontekst.pl
Verbessern Sie die Kommunikation mit Ihren Patienten und steigern Sie die Chancen für den Erfolg der Forschungen zu seltenen Erkrankungen: Schreiben Sie an: kontekst@kontekst.pl
Nehmen Sie an der Konferenz zur Rekrutierung von Patienten für klinische Studien teil: Patient Partnering in Clinical Development, gesponsert durch KONTEKST
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